Talasemia – leczenie

Talasemia zwykle wymaga leczenia przez całe życie poprzez transfuzję krwi i leki.

Dzieci i dorośli z talasemią będą wspierani przez zespół różnych pracowników służby zdrowia pracujących razem w specjalistycznym centrum talasemii.

Twój zespół medyczny pomoże Ci dowiedzieć się więcej o talasemii i wspólnie z Tobą opracować indywidualny plan opieki, który uwzględni wszystkie Twoje potrzeby i problemy zdrowotne.

Transfuzje krwi

Większość osób z talasemią ciężką lub innymi ciężkimi typami będzie musiała mieć regularne transfuzje krwi w celu leczenia anemii.

Obejmuje to podawanie krwi przez rurkę wprowadzoną do żyły w ramieniu. Zwykle odbywa się to w szpitalu i za każdym razem zajmuje kilka godzin.

Częstotliwość wykonywania transfuzji zależy od rodzaju posiadanej talasemii.

Osoby z najcięższym typem, ciężką talasemią beta, mogą potrzebować transfuzji krwi mniej więcej raz w miesiącu. Osoby z mniej poważnymi typami mogą ich potrzebować tylko sporadycznie.

Transfuzje krwi są bardzo bezpieczne, ale mogą powodować nadmierne gromadzenie się żelaza w organizmie, więc będziesz musiał zażywać lekarstwa, aby usunąć nadmiar żelaza.

Lek do usuwania nadmiaru żelaza

Leczenie mające na celu usunięcie nadmiaru żelaza spowodowanego regularnymi transfuzjami krwi jest znane jako terapia chelatująca.

Jest to bardzo ważne, ponieważ wysoki poziom żelaza w organizmie może uszkodzić narządy.

Leczenie zwykle trzeba rozpocząć po wykonaniu około 10 przetoczeń krwi.

Leki stosowane w chelatacji są znane jako środki chelatujące.

Obecnie dostępne są 3 czynniki chelatujące:

  • desferrioksamina (DFO) – podawana jako wlew, w którym pompa powoli podaje płynny lek przez igłę w skórę w ciągu 8 do 12 godzin; robi się to 5 lub 6 razy w tygodniu
  • deferiprone (DFP) – przyjmowany w postaci tabletki lub płynu 3 razy dziennie; jest czasami używany razem z DFO w celu zmniejszenia liczby potrzebnych infuzji
  • deferazyroks (DFX) – przyjmowany raz dziennie w postaci tabletki, którą rozpuszcza się w napoju

Każdy lek ma swoje zalety i wady. Twój zespół medyczny pomoże Ci zdecydować, która z nich będzie najlepsza dla Ciebie lub Twojego dziecka.

Przeszczepy komórek macierzystych lub szpiku kostnego

Przeszczepy komórek macierzystych lub szpiku kostnego są jedynym lekarstwem na talasemię, ale nie są wykonywane zbyt często ze względu na poważne ryzyko.

Komórki macierzyste są wytwarzane w szpiku kostnym, gąbczastej tkance znajdującej się w środku niektórych kości, i mają zdolność przekształcania się w różne typy komórek krwi.

W przypadku przeszczepu komórek macierzystych komórki macierzyste od zdrowego dawcy są podawane w kroplówce do żyły.

Następnie komórki te zaczynają wytwarzać zdrowe krwinki czerwone, które zastępują komórki dotknięte talasemią.

Przeszczep komórek macierzystych to intensywne leczenie, które niesie ze sobą szereg zagrożeń.

Głównym zagrożeniem jest choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi, która jest problemem zagrażającym życiu, w którym przeszczepione komórki zaczynają atakować inne komórki w organizmie.

W przypadku osób z poważnymi typami talasemii należy rozważyć długoterminowe korzyści z przeszczepu komórek macierzystych w kontekście możliwych zagrożeń, aby pomóc określić, czy leczenie jest odpowiednie.

Leczenie innych problemów

Talasemia może również powodować szereg innych problemów zdrowotnych, które mogą wymagać leczenia.

Na przykład: